कम लक्षणों और जीवन की बेहतर गुणवत्ता के साथ संयुक्त प्रगति मुक्त अस्तित्व और प्रतिक्रिया दर में महत्वपूर्ण सुधार डेस्मॉइड ट्यूमर वाले रोगियों के लिए एक नए उपचार दृष्टिकोण के परिणामों के रूप में रिपोर्ट किया गया है, जो सौम्य, लेकिन स्थानीय रूप से आक्रामक और आक्रामक नरम ऊतक ट्यूमर हैं। नॉच पाथवे को नॉवेल गामा सेक्रेटेज इनहिबिटर निरोगैसेटैट के साथ लक्षित करके, डेफी परीक्षण के शोधकर्ताओं ने इस दृष्टिकोण के साथ पहली बार सकारात्मक परिणाम प्राप्त किए हैं। परिणाम ESMO कांग्रेस 2022 में रिपोर्ट किए गए हैं।
डेस्मॉइड ट्यूमर दुर्लभ हैं, हर साल दुनिया भर में प्रति मिलियन लोगों पर 3-5 मामलों की घटना होती है (2,3)। मरीजों में एक अप्रत्याशित रोग पाठ्यक्रम होता है और, हालांकि आम तौर पर घातक नहीं होता है, नरम ऊतक ट्यूमर ऐसे लक्षण पैदा कर सकते हैं जो जीवन की गुणवत्ता को बहुत खराब करते हैं। मैनहेम कैंसर सेंटर, जर्मनी के प्रमुख लेखक बर्नड कास्पर ने कहा, “स्थानीय और आक्रामक विकास के कारण, डिस्मॉइड ट्यूमर दर्द, विकृति और कार्यात्मक समस्याओं का कारण बन सकता है जो रोगियों के लिए एक वास्तविक बोझ हो सकता है।”
डेफी अध्ययन में प्रगतिशील डिस्मॉइड ट्यूमर वाले 142 मरीज शामिल थे जिन्हें दुनिया भर के 37 केंद्रों से भर्ती किया गया था। “यह इस ट्यूमर प्रकार में अब तक का सबसे बड़ा और सबसे कठोर यादृच्छिक नियंत्रित अध्ययन है,” कैस्पर ने बताया। “परिणामों ने प्लेसीबो समूह की तुलना में निरोगैस्टेट के लिए यादृच्छिक रोगियों में प्रगति-मुक्त अस्तित्व में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार दिखाया, जिसमें औसतन रोग की प्रगति का जोखिम 71% कम था।” प्रतिक्रिया दर भी बहुत अधिक थी – निरोगैस्टेट आर्म में 41% और प्लेसीबो आर्म में केवल 8%; दस रोगियों में से लगभग एक (7%) ने एजेंट के साथ पूर्ण प्रतिक्रिया दिखाई।
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जीवन की गुणवत्ता पर डेस्मॉइड ट्यूमर के प्रमुख प्रभाव के कारण रोगी द्वारा मापे गए अध्ययन ने परिणामों की सूचना दी। कैस्पर ने कहा, “हमने दर्द और लक्षणों के बोझ को कम करने और शारीरिक और भूमिका के कामकाज में सुधार और स्वास्थ्य से संबंधित जीवन की गुणवत्ता में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण लाभ देखा, जो वास्तव में प्रभावशाली था।” “उपचार प्रदान करने में हम स्थानीय ट्यूमर नियंत्रण को अनुकूलित करने और लक्षणों के बोझ को कम करने का प्रयास करते हैं। लेकिन हमारे पास पहले डेस्मॉइड ट्यूमर के लिए कोई अनुमोदित चिकित्सा नहीं थी। इस अध्ययन में इस बीमारी के रोगियों के इलाज के लिए दवा के पहले पंजीकरण की ओर ले जाने की क्षमता है। ”
“यह एक अनूठा अध्ययन है, जो कई पहलुओं में बहुत महत्वपूर्ण है,” फ्रांस के ल्योन के कैंसर केंद्र, जीन-यवेस ब्ले ने कहा, जो अध्ययन में शामिल नहीं थे। “परिणाम उन रोगियों में कार्रवाई के एक नए तरीके के साथ एक उपन्यास उपचार के साथ पहली बार लाभ दिखाते हैं जहां उपचार के विकल्प वर्तमान में सीमित हैं।” नॉच सिग्नलिंग मार्ग को कई प्रकार के ट्यूमर के विकास और प्रगति में फंसाया जाता है।
“निष्कर्ष अभ्यास बदल रहे हैं,” ब्ले ने कहा। उन्होंने भविष्यवाणी की: “हम डिस्मॉइड ट्यूमर वाले रोगियों के लिए उपचार शस्त्रागार के हिस्से के रूप में निरोगैसेटैट का उपयोग करने जा रहे हैं। लेकिन हमें यह पता लगाना होगा कि इसका सबसे अच्छा उपयोग कैसे किया जाए।” शेष प्रश्नों में शामिल हैं कि किन रोगियों को इस उपचार की पेशकश की जानी चाहिए, जहां यह वर्तमान दृष्टिकोणों के संबंध में फिट बैठता है, उत्तरदाताओं की पहचान कैसे करें और उपचार की इष्टतम अवधि। डेफी में ट्यूमर के बढ़ने वाले रोगियों को शामिल किया गया था, लेकिन ब्लै और कैस्पर दोनों ने कहा कि दर्द और बिगड़ा हुआ कामकाज वाले रोगियों में भी निरोगैसेटेट पर विचार किया जा सकता है।
“यह एक बहुत ही स्मार्ट अध्ययन था: इसने एक बड़े, प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण को अंजाम देने की व्यवहार्यता का प्रदर्शन किया – जो एक एजेंट की गतिविधि की जांच करने के लिए उच्चतम गुणवत्ता वाला नैदानिक अध्ययन है – एक बहुराष्ट्रीय समूह के रोगियों को भर्ती करके एक दुर्लभ कैंसर में। संदर्भ केंद्रों और इसने नैदानिक परीक्षणों को डिजाइन करते समय सही दवा के साथ सही रोगियों को लक्षित करने के महत्व को प्रदर्शित किया, “ब्ले ने कहा।
“परीक्षण में बड़े पैमाने पर प्रगतिशील बीमारी वाले रोगी शामिल थे, जिसने इलाज की आवश्यकता वाले मरीजों का चयन करने के लिए एक मापने योग्य तरीका प्रदान किया।” उन्होंने आगे कहा: “इस अध्ययन की सफलता दुर्लभ कैंसर वाले रोगियों को संदर्भ केंद्रों में संदर्भित करने की अवधारणा पर और भी अधिक जोर देती है, जहां अनाथ रोगों के रोगियों को नए उपचार देने की क्षमता के साथ नैदानिक अध्ययन रिकॉर्ड समय में पूरा किया जा सकता है।” संदर्भ केंद्रों में रेफर किए जाने वाले कैंसर रोगियों की संख्या बढ़ रही है, लेकिन कुछ क्षेत्रों में यह अभी भी बेहतर हो सकता है, जिससे दुर्लभ कैंसर वाले रोगियों के लिए दृष्टिकोण में सुधार हो सकता है। (4)
स्रोत: यूरेकलर्ट
